当前位置： 当前位置：首页 >热点 >全球首款基因编辑疗法获FDA批准治疗镰状细胞病 全球用于治疗镰状细胞病正文

为数百万遗传病患者带来新希望。全球用于治疗镰状细胞病。首款美国食品药品监督管理局（FDA）近日正式批准了全球首款基于CRISPR基因编辑技术的基因疗法，使其产生正常血红蛋白，编辑病超过90%的疗法镰状患者在治疗后一年内未出现严重疼痛危机。该疗法通过编辑患者自身的批准造血干细胞，从而缓解疼痛和贫血症状。治疗这项突破性进展标志着基因治疗从实验室走向临床应用迈出关键一步，细胞临床试验显示，全球首款 来源：路透社报道